01次世代iPS細胞 (iPS細胞2.0) 開発をはじめとする多能性幹細胞の開発

次世代iPS細胞 (iPS細胞2.0) を作製し、臨床応用可能な体制を整備

• ヒト胚のナイーブエピブラストから直接誘導し改良型ES細胞の開発を行う
• 低免疫原性iPS細胞の作製法を確立する
• iPS細胞2.0や改良型ES細胞の分化能力を評価する

02革新的高機能細胞の開発

• DNA、RNA、タンパク質のエンジニアリング技術を高度化し、移植に適した機能を付加した生体由来細胞を凌駕する高機能細胞を作製する基盤技術を開発する
• 遺伝子治療用ベクターや治療用タンパク質の産生効率を向上させる高機能物質産生細胞を開発する

03初期化・発生再生メカニズムの解明研究

• リプログラミングを誘導する分子を転写・翻訳・エピゲノム制御など多方面から詳細に解析することでiPS細胞2.0の樹立手法の確立にフィードバックする
• ヒト胚やブラストイドを用いた基礎研究を発展させ、初期化・発生再生メカニズム解明研究を促進させる
• 発生過程を模倣した分化誘導モデルを用い、多様な移植用細胞の成熟化を実現する

04次世代ゲノム編集・遺伝子送達技術の開発

• 産業化を見据えた次世代ゲノム編集技術基盤を開発する
• RNA・ウイルス様粒子・細胞等を用いた遺伝子送達技術の高度化と組織指向性を付与した遺伝子送達技術を確立する

05再生・細胞医療・遺伝子治療の融合研究に資する技術開発

• デザイナー細胞（各種細胞に応用可能な、遺伝子導入により機能を高めた移植細胞）を作製する技術を確立する。ホスト環境を整えるためのin vivo 遺伝子導入方法を開発し、実用化の目処を立てる
• ex vivo in utero 開発プラットフォームを構築し、小児希少疾患に対する次世代の胎児期治療の確立を目指す
• in vivoリプログラミングによる新たな遺伝子治療法を確立するための基盤技術を開発する

06共通基盤的な基礎研究

• iPS細胞製造と品質管理の完全⾃動化・DX化を行う
• 分化細胞製造の自動・連続産生技術を開発する
• 次世代再生医療製品の薬効薬理等非臨床試験に供する新規モデル動物を開発し、拠点内外の研究者に提供する
• 多階層ゲノム情報解析による細胞特性評価手法を開発し、拠点内外の研究者に提供する

07再生・細胞医療・遺伝子治療研究のハブとして

「再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム」などのAMED課題に参画する研究者、異分野及び海外の研究者、産業界が英知を結集させ、次世代医療を開発するためのプラットフォームを構築する。

08次世代を担う若手研究者の育成

• 拠点参画機関が連携して、若手研究者を高度な専門性やマルチスキルを有する世界トップレベルの人材として育成します。
• 関連分野の研究者の裾野拡大に取り組み、若手研究者の受け入れ、育成、輩出という若手研究者循環ループを創出します。